Secondo gli studi presentati al Congresso Annuale dell'American Society of Hematology da Janssen, azienda farmaceutica di Johnson & Johnson, negli Stati Uniti, la terapia CAR-T, basata sull’uso delle cellule del sistema immunitario del paziente che vengono prelevate e modificate in modo da riconoscere e neutralizzare le cellule tumorali, questa può essere utilizzata anche per il mieloma multiplo, tumore del sangue con esordio nel midollo osseo.

Per i 29 pazienti con mieloma multiplo coinvolti è stata raggiunta una risposta terapeutica nel 100% dei casi, con una risposta molto buona o migliore nell'86% dei pazienti e parziale nel 14%. I pazienti presentavano infatti fenomeni ripetuti e recidivi difficilmente superabili.

Secondo Paolo Corradini, direttore della struttura di ematologia Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori, Università degli Studi di Milano e Presidente SIE «lo studio con la CAR T cell anti BCMA della Janssen ha mostrato dei risultati davvero molto promettenti. Sebbene si tratti di una casistica limitata (29 pazienti della fase I) i risultati in termini di risposte globali e risposte complete (69%) sono davvero molto alti e fanno sperare che questo tipo di risposta possa essere duraturo cambiando il trattamento nel mieloma multiplo ricaduto. L'attività di queste cellule CAR T è stata testata in una popolazione di mielomi molto sfavorevole perché avevano già fallito tutte le opzioni terapeutiche importanti».