Salute

Leucemia, approvata in Usa la prima terapia genica

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La Food and Drug Administration (Fda) ha ufficialmente dato il via libera alla prima terapia genica contro la leucemia  L'agenzia regolatoria americana ha approvato un trattamento 'Car-T' sviluppato dall'azienda farmaceutica svizzera Novartis, insieme all'università della Pennsylvania. La terapia, nome commerciale Kymriah* (tisagenlecleucel), ha un costo di circa 475 mila dollari poiché ogni singolo trattamento e strutturato e sviluppato individualmente, su misura per ciascun paziente. E' destinata a malati fino a 25 anni, con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivata/refrattaria.

Il trattamento si basa su linfociti T 'addestrati' contro il cancro, cellule immunitarie che vengono estratte dal sangue del paziente e riprogrammate per colpire il tumore. Successivamente vengono moltiplicate e reiniettate nell'organismo, dove contrastano la malattia per mesi e persino anni.

I risultati ottenuti durante gli studi registrativi rimbalzano sulla stampa internazionale: l'83% dei pazienti trattati (52 su 63) ha raggiunto la remissione entro 3 mesi dall'infusione, percentuale superiore a qualsiasi altro trattamento anti-leucemia. Una notizia che accende la speranza, anche se i possibili effetti secondari sono tali da dover essere controllati in ospedale e, al momento, non si sa con certezza quale possa essere la durata dell'effetto. I primi a beneficiare della nuova cura saranno i pazienti colpiti da una forma di leucemia che negli Stati Uniti interessa 3 mila bambini o giovani adulti. 

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